Archives pour la catégorie Information

EURORDIS fête ses 20 ans !

En 2017, l’alliance non gouvernementale d’associations de malades EURORDIS fête son 20e anniversaire.
En 20 ans, les maladies rares ont gagné en visibilité et sont aujourd’hui reconnues comme priorité de santé publique en Europe. Le développement de médicaments est désormais encouragé et la plupart des états membres de l’Union européenne ont développé une stratégie nationale pour les maladies rares. La communauté des patients atteints de maladies rares est aujourd’hui mieux connectée et prise au sérieux par les décideurs, notamment via des approches centrées sur le patient.
Les besoins des patients et de leurs familles restent cependant considérables. EURORDIS s’est ainsi fixé comme objectif pour les 10 à 20 prochaines années « d’œuvrer, par-delà les frontières et les maladies, à améliorer la vie des personnes atteintes de maladies rares ». L’implication du patient dans la recherche, les services de santé, les soins médicaux et sociaux ainsi que le cycle de vie des médicaments sera l’élément phare de la prochaine décennie.
(annonce de la lettre d’actualité Orphanet du 06/03/2017)

>>> vers l’article Eurordis

Vers le 3ème Plan Maladies Rares

Lors d’une séance publique de questions au gouvernement à l’Assemblée nationale le 15 juin dernier (2016), la ministre des affaires sociales et de la santé, Marisol Touraine, a annoncé qu’un 3e Plan national maladies rares allait être prochainement lancé, dans la continuité du précédent.
Trois millions de personnes sont touchées par les maladies rares en France. Le premier Plan national maladies rares a été lancé pour la période 2005-2008. Il a été suivi par un deuxième plan pour la période 2011-2016. En février dernier, la  Plateforme maladies rares  a lancé un appel à un troisième plan national maladies rares (voir OrphaNews France du 3 mars 2016) ayant un pilotage interministériel et co-construit par l’ensemble des parties prenantes. Les entreprises du médicament (Leem) avaient elles aussi appelé à la publication d’un troisième plan. Les interventions de la députée Dominique Orliac et de la ministre Marisol Touraine peuvent être vues sur la vidéo disponible ici.

Lire le communiqué de presse de la plateforme maladies rares

Une présentation vidéo du Premmi

Nous avons déjà parlé ici du Premmi lors de son inauguration le 27 février 2015   et lors du Symposium du 2 décembre 2015. Une vidéo nous permet de mieux comprendre les enjeux de ce Pôle de Recherche en Enseignement et en Médecine Mitochondriale situé à Angers (Maine et Loire). L’ Atrophie Optique Dominante étant une maladie mitochondriale, on peut comprendre l’implication de KJER France dans la réussite de ce projet précurseur.

 
Visionner la vidéo en plein écran ici

Quelle école pour les élèves avec un handicap ?

Le Conseil national d’évaluation du système scolaire (Cnesco) et le Centre International d’Études Pédagogiques (CIEP) ont organisé, en partenariat avec le secteur de l’éducation de l’Unesco et l’Agence européenne pour l’éducation inclusive et adaptée, une conférence de comparaisons internationales intitulée « École inclusive pour les élèves en situation de handicap : accessibilité, réussite scolaire et parcours individuels » les 28 et 29 janvier 2016.
Le rapport de synthèse, édité suite à cette conférence, constate des progrès certains depuis la loi de 2005 mais pointe aussi les faiblesses de la prises en charge au quotidien notamment le manque de formation des enseignants et le manque de matériel adapté. Il questionne aussi le faible nombre d’élèves handicapés qui fréquentent le lycée.
Au-delà des constats, le rapport fait des propositions et met en parallèle le système d’accueil français avec celui d’autres pays européens.
Bref, un rapport dont la lecture est recommandée à tous les parents d’enfants avec un handicap.

>>> lire le rapport de synthèse

Une perspective prometteuse

logo_premmiLe premier Symposium du Pôle de Recherche en Enseignement et en Médecine Mitochondriale (PREMMi) a eu lieu  le 2 décembre 2015 à Angers. Cet évènement a rassemblé des chercheurs américains, italiens, espagnol et français. Les interventions ont montré, notamment celle du professeur Douglas WALLACE pionnier de la génétique mitochondriale, combien la connaissance avait progressé de façon vertigineuse dans ce domaine. Les mitochondries sont impliquées de diverses façons dans des centaines de maladies très différentes en apparences : cancer, maladies cardiaques, myopathies, autisme … et bien sûr neuropathies optiques.
La médecine mitochondriale se donne pour objectif à la fois de comprendre les mécanismes de ces maladies mais aussi de les guérir en intervenant sur les mitochondries. C’est une approche intégrée nouvelle et très prometteuse. Les chercheurs et les cliniciens d’Angers sont à la pointe de cette nouvelle approche. Il n’existe au monde que deux centres de médecine mitochondriale l’un à Philadelphie et l’autre à Angers !

Un centre européen de production de médicaments rares

L’AFM-Téléthon et la Banque Publique d’Investissement (Bpifrance) s’associent pour créer en 2019 le plus grand centre européen de développement et production de thérapies géniques et cellulaires.
L’AFM-Téléthon investira 36 millions d’euros, et le fonds Société de Projets Industriels (SPI) géré par Bpifrance investira 84 millions. Le bâtiment couvrira 13 000 m2 à Evry (Essonne). Il proposera une plate-forme pour la production de thérapies pour des essais cliniques ou pour une diffusion après autorisation de mise sur le marché (AMM). Il disposera de fonds propres au lancement de son usine de production et au développement de biothérapies innovantes.
Ce nouveau centre complète le dispositif de production du Généthon-Bioprod ouvert en 2013 qui est arrivé à saturation de sa capacité de production.
Le projet de l’AFM-Téléthon est de passer, dans les prochaines années, à l’industrialisation et à la commercialisation des produits jusque-là fabriqués pour des essais sur l’humain.

 Lire le communiqué de l’AFM-Téléthon du 9 octobre 2015

Les maladies rares en Europe

RD-ACTION, la nouvelle action commune  des états membres de l’Union européenne pour les maladies rares, a été lancée le 17 septembre 2015 à Luxembourg. Elle fait suite aux deux actions communes précédentes : Orphanet Joint Action et EUCERD. RD-ACTION est le renouvellement du soutien de la Commission européenne (CE) aux maladies rares, à travers sa Direction Générale pour la Santé (DGSanté). Elle a trois objectifs principaux : contribuer à la mise en œuvre, par les états membres, des recommandations du Groupe d’experts de la Communauté Européenne au sujet des politiques concernant ces maladies, soutenir le développement d’Orphanet et le rendre pérenne, et enfin aider les états membres à introduire le code ORPHA dans leurs systèmes de santé afin de rendre les maladies rares visibles. Ce travail qui durera trois ans (jusqu’en juin 2018), s’inscrit donc dans une logique de cohérence et de continuité vis-à-vis des actions précédentes, mais prétend aller plus loin dans la mise en actes et la consolidation des politiques. Dotée d’un budget global de 8 344 079 euros et réunissant  63 participants européens et extra-européens, cette action est coordonnée par Orphanet (INSERM).