Archives pour la catégorie Maladies rares

Enquête impact Covid-19 et Maladies Rares

L’Alliance Maladies Rares a lancé une enquête pour mesurer l’impact de la crise sanitaire actuelle sur le suivi des maladies rares. Ce questionnaire est adressé aux personnes atteintes d’une maladie rare, ainsi qu’aux parents d’enfants malades et aux aidants familiaux.
Temps de réponse = environ 15 minutes

>>> Formulaire de l’Enquête

Comment le monde pharmaceutique va …

Extrait d’article de presse

« Le laboratoire suisse Novartis va vendre 2,1 millions de dollars un traitement né grâce aux dons des Français. Une illustration des aberrations du marché du médicament.

C’est l’histoire incroyable d’un médicament qui n’aurait peut-être jamais vu le jour sans la générosité des Français, mais dont le bénéfice tombera dans les poches du laboratoire pharmaceutique suisse Novartis. Une histoire qui illustre aussi notre incapacité collective à transformer les brillantes découvertes de nos chercheurs en succès commerciaux. Le médicament en question, c’est le Zolgensma : un produit de thérapie génique destiné à traiter, en une seule injection, les enfants atteints d’une amyotrophie spinale infantile – une maladie neuromusculaire rare qui, dans sa forme la plus sévère, tue les bébés avant l’âge de deux ans. Ce traitement représente incontestablement une avancée thérapeutique majeure.  

Pourtant, dès l’annonce de sa mise sur le marché aux États-Unis, il a déclenché une polémique mondiale. Et pour cause : son fabricant, le laboratoire suisse Novartis, va le commercialiser pour… 2,15 millions de dollars par patient. Ce qui en fait, dans l’absolu, le médicament le plus cher du monde. « Ce prix est inférieur de moitié au coût sur 10 ans du seul autre traitement existant contre cette pathologie, qui doit être administré durant toute la vie des malades », se défend l’industriel. Mais l’addition laisse tout de même un goût amer, particulièrement en France : l’information est passée inaperçue jusqu’ici, mais ce produit est en effet né dans un laboratoire de recherche français. Et pas n’importe lequel: le Généthon, à Evry (Essonne). Celui-là même qui est largement financé par les dons du Téléthon et par des fonds publics, à travers le salaire d’une partie des chercheurs, issus du CNRS ou de l’Inserm, qui y travaillent … »
Par Stéphanie Benz,
Article extrait du site de l’Express voir ici

Aveugles et malvoyants que voient-ils ?

Dans le cadre de la prochaine Fête de la science (du 5 au 13 octobre 2019) Guy Lenaers directeur de l’équipe MitoLab de l’Université d’Angers a publié un article Aveugles, malvoyants : que voient-ils ? sur le site « The Conversation » qui diffuse des articles originaux de scientifiques.

Article à diffuser sans restriction pour faire comprendre les handicaps visuels au plus grand nombre.

>>>Lire l’article sur le site
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Les laboratoires pharmaceutiques investissent dans les maladies rares

Depuis quelques temps les grands laboratoires pharmaceutiques investissent dans les maladies rares. Les médicaments dit de « niches » semblent les intéresser. Il existe une tendance nouvelle  à produire des médicaments à forte valeur ajoutée à un faible nombre de malades plutôt que des médicaments de moindre prix à grand nombre de malades. Pourquoi cet intérêt ? Est-ce une […]

Schéma National Maladies Rares 2014-2018

Le Comité Technique National de suivi du Schéma National pour les Handicaps Rares a adopté, sous la présidence de la Secrétaire d’Etat en charge des personnes handicapées et de la lutte contre l’exclusion, madame Ségolène Neuville, le second Schéma national. Ce second Schéma reprend les éléments du premier Schéma. Il confirme l’institution des Centres Nationaux des Ressources Handicaps Rares (CNRHR) ainsi que le développement de l’information et de la recherche. Dans ce document, on note l’évolution de la notion de handicap rare qui inclus maintenant la notion de double déficience et de handicap complexe.

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Plaquette de présentation du schéma national pour les handicaps rares 2014-2018