© JL BERNARD, 2026 / Publié le 23/09/2026
La société PYC Therapeutics conduit actuellement un essai clinique de phase 1 sur des patients porteur d’une Atrophie Optique Dominante.
PYC Therapeutics
La société PYC Thérapeutics est située à Perth en Australie. C’est une entreprise biotechnologique dont le but est de découvrir et de développer des thérapies à ARN pour des maladies génétiques sans traitement à ce jour.
Elle développe des traitements pour les maladies causées par une mutation d’un seul gène (monogénique). Des études ont montré que les nouveaux médicaments ciblant une maladie monogénique ont une probabilité de succès 5 fois plus élevée dans les essais cliniques.
Elle cible les maladies où l’un des deux gènes des cellules affectées par la maladie fonctionne normalement tandis que l’autre ne fonctionne pas (ce qu’on appelle l’haploinsuffisance). Cette expression génique insuffisante conduit le patient à produire un niveau insuffisant de protéines pour que ses cellules fonctionnent correctement, provoquant ainsi une maladie. Le traitement consiste à modifier l’expression génique de la copie saine du gène pour qu’elle produise des niveaux suffisants de protéines et sauver la fonction cellulaire.
Ce laboratoire utilise une technique thérapeutique basée sur l’introduction de portion d’ARN à l’intérieur des cellules pour en modifier le fonctionnement. Les thérapies à l’ARN traitent les maladies au niveau cellulaire – ce sont des thérapies de précision qui ont le potentiel de traiter la maladie en demandant au corps de modifier la production de protéines pour permettre un bon fonctionnement cellulaire.
L’Atrophie Optique Dominante est une des maladies génétiques cible de PYC Therapeutics.
La technique
PYC Therapeutics a mis au point un ARN thérapeutique propriétaire composé de phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO). Le PMO est un traitement à ARN capable de modifier la production de protéines et de traiter les maladies en restaurant les niveaux de protéines. Cependant, les thérapies à ARN peinent à pénétrer dans la cellule d’elles-mêmes.
Pour introduire l’ARN PMO dans la cellule, PYC Thérapeutics a développé une technologie propriétaire de délivrance de médicaments qui utilise des vecteurs d’ARN non viraux appelés Peptides Pénétrants Cellulaires (CPP). Lorsqu’un CPP est associé à un traitement à ARN, il augmente jusqu’à 100 fois plus la délivrance du traitement à l’intérieur des cellules cibles que le traitement à ARN seul.
PYC a développé PYC-001, un médicament potentiellement modificateur de l’Atrophie Optique Dominante, qui permet potentiellement de restaurer complètement la fonction cellulaire. PYC-001 fait actuellement l’objet d’études cliniques chez des patients atteints d’AOD.
En liant cet ARN thérapeutique au vecteur de délivrance thérapeutique Peptides Pénétrants Cellulaires (CPP), PYC Therapeutics est en mesure de relever un défi thérapeutique en proposant un traitement de l’Atrophie Optique Dominante.