© Auteur Jean-Louis BERNARD, 2026
La société STOKE Therapeutics a annoncé en avril 2026 le début d’un essai clinique de Phase1 pour STK-002, un OligoElément antisens qui cible l’Atrophie Optique Dominante.
La technique
Cette entreprise de biotechnologie a mis au point une technique, basée sur la médecine à ARN, destinée à augmenter l’expression des protéines du gène non-muté pour suppléer aux déficit de protéines du gène muté.
Le 11 février 2026, le premier patient a été dosé dans l’étude de phase 1 nommée OSPREY. Le code du produit utilisé est STK-002, c’est un médicament expérimental destiné exclusivement au traitement de l’Atrophie Optique Autosomique Dominante (ADOA). Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour l’ADOA. L’étude se déroule en Angleterre, en Allemagne, en Italie et au Danemark. Il n’y a pas de centre aux USA parce que STOKE Therapeutics n’a pas encore fait de demande de recherche sur un nouveau médicament (IND) à la FDA.
OSPREY
L’étude OSPREY porte sur des enfants et des adultes âgés de 6 à 55 ans ayant un diagnostic établi d’ADOA et possédant un variant causant la maladie confirmé dans le gène OPA1. Les objectifs principaux de l’étude sont d’évaluer la sécurité et la tolérance des doses croissantes individuelles de STK-002, ainsi que de déterminer l’exposition dans le sang.
Les objectifs
Les objectifs secondaires sont d’évaluer les changements potentiels de la vue, de structure oculaire et de la qualité de vie après injection intra-vitréale des doses uniques de STK-002. L’étude OSPREY suit un plan standard d’augmentation progressive de la dose. L’augmentation de la dose des quatre premières cohortes de malades se poursuivra tout au long de 2026 et début 2027, en attendant des évaluations de sécurité et de tolérance. Les données obtenues suite à l’étude OSPREY aideront à orienter le développement futur potentiel de STK-002.
Si STK-002 est au début de son parcours de validation, Stoke Therapeutics a développé avec une technique similaire un produit destiné aux personnes atteintes du syndrome de Davet.