AOD / Essai du traitement par nicotinamide

KJER France 2024
Compte rendu de l’exposé du Pr Pascal REYNIER , AG 2024

Le nicotinamide, aussi connu sous le nom de niacinamide, est un dérivé de l’acide nicotinique. Le nicotinamide est une vitamine hydrosoluble qui est une composante de la vitamine B3.

Le Professeur Pascal REYNIER du CHU d’Angers, spécialiste de la métabolomique, a découvert, avec le soutient de KJER France, que les personnes atteintes d’une Atrophie Optique Dominante avaient une carence prononcée en nicotinamide. Ce constat a été confirmé par la réalisation de deux essais thérapeutiques randomisés sur le glaucome qui laissent penser à un effet protecteur de la vitamine B3 sur les cellules ganglionnaires de la rétines (CGR). Ce qui a été confirmé par des essais en laboratoires sur des souris. Les CGR sont les cellules de la rétine  qui sont endommagées chez les porteurs d’une Atrophie Optique Dominante. .

Le Pr Pascal REYNIER a donc voulu tester l’effet d’un traitement au long cours basé sur la prise quotidienne de 3g par jour de nicotinamide sur des personnes atteinte d’AOD +, c’est-à-dire associant des troubles secondaires à la perte d’acuité visuelle. Ce choix particulier est dicté par le souhait de tester les effets du traitement par nicotinamide sur l’ensemble des symptômes potentiellement liés liés à une mutation du gène OPA1.

Le nicotinamide est déjà en vente pour cibler d’autres symptômes. Il s’agit dont d’un changement de cible thérapeutique, c’est un repositionnement de médicament. Malgré cela, il a fallu prévoir une phase de test de toxicité avant d’effectuer un essai clinique de grande envergure pour tester les effets du traitement.

L’essai appelé NICOPA1-TOL portant sur la toxicité et l’efficacité du nicotinamide a débuté en janvier 2024. Actuellement, 6 volontaires ont été inclus dans l’étude. Dix le seront en septembre et 25 en tout. L’essai se terminera dans deux ans et demi au mois de juin 2026. Suivra l’analyse des résultats qui seront connus fin 2026.

KJER France soutien financièrement ce projet d’essai clique. Un apport de 15 000€ a été conclu avec le CHU d’Angers pour le règlement des frais de déplacement des volontaires.

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